Terapi jèn: ki sa li ye, ki jan li fè ak sa ki ka trete

Kontan

• Kouman li fè
• CRISPR Teknik
• Machin T-Pòtab Teknik
• Maladi ke terapi jèn ka trete
• Terapi jèn kont kansè

Terapi jèn, ke yo rele tou terapi jèn oswa koreksyon jèn, se yon tretman inovatè ki gen ladan yon seri teknik ki ka itil nan tretman ak prevansyon maladi konplèks, tankou maladi jenetik ak kansè, pa modifye jèn espesifik yo.

Jèn yo ka defini kòm inite fondamantal nan eredite ak yo te fè leve nan yon sekans espesifik nan asid nikleyè, se sa ki, ADN ak RNA, epi ki pote enfòmasyon ki gen rapò ak karakteristik moun nan ak sante. Se konsa, sa a ki kalite tretman konsiste de sa ki lakòz chanjman nan ADN nan selil ki afekte nan maladi a ak aktive defans kò a yo nan lòd yo rekonèt tisi a domaje ak ankouraje eliminasyon li yo.

Maladi yo ka trete nan fason sa a se moun ki enplike kèk chanjman nan ADN lan, tankou kansè, maladi otoiminitè, dyabèt, fibwoz sistik, pami lòt maladi dejeneratif oswa jenetik, sepandan, nan anpil ka yo toujou nan faz devlopman an. tès yo.

Kouman li fè

Terapi jèn konsiste de lè l sèvi avèk jèn olye pou yo dwòg nan trete maladi. Li fè pa chanje materyèl jenetik la nan tisi a konpwomèt pa maladi a pa yon lòt ki nòmal. Kounye a, terapi jèn yo te pote soti lè l sèvi avèk de teknik molekilè, teknik la CRISPR ak machin T-selil teknik la:

CRISPR Teknik

Teknik CRISPR la konsiste de chanje rejyon espesifik nan ADN ki ta ka ki gen rapò ak maladi. Se konsa, teknik sa a pèmèt jèn yo chanje nan kote espesifik, nan yon fason egzak, vit ak mwens chè. An jeneral, teknik la ka fèt nan kèk etap:

• Jèn espesifik, ki ka rele tou jèn sib oswa sekans, yo idantifye;
• Apre idantifikasyon, syantis yo kreye yon sekans "gid RNA" ki konplete rejyon sib la;
• RNA sa a mete nan selil la ansanm ak pwoteyin Cas 9, ki travay pa koupe sekans ADN sib la;
• Lè sa a, se yon nouvo sekans ADN eleman nan sekans anvan an.

Pifò chanjman jenetik yo enplike jèn ki chita nan selil somatik yo, sa vle di, selil ki gen materyèl jenetik ki pa pase de jenerasyon an jenerasyon, sa ki limite chanjman an pou jis moun sa a. Sepandan, rechèch ak eksperyans yo te parèt nan ki se teknik la CRISPR fèt sou selil jèm, se sa ki, sou ze a oswa espèm, ki te pwodwi yon seri de kesyon sou aplikasyon an nan teknik la ak sekirite li yo nan devlopman nan moun nan. .

Konsekans yo ki dire lontan nan teknik la ak koreksyon jèn yo poko li te ye. Syantis yo kwè ke manipilasyon jèn imen yo ka fè yon moun pi fasil pou ensidan mitasyon espontane yo, sa ki ka lakòz twòp aktivite sistèm iminitè a oswa aparisyon maladi ki pi grav.

Anplis de diskisyon sou koreksyon jèn yo pou yo vire toutotou posiblite pou mitasyon espontane ak transmisyon modifikasyon pou jenerasyon kap vini yo, pwoblèm etik nan pwosedi a te tou lajman diskite, depi teknik sa a ka itilize tou pou chanje tibebe a. karakteristik, tankou koulè je, wotè, koulè cheve, elatriye.

Machin T-Pòtab Teknik

Teknik Machin T-Cell la deja itilize nan Etazini, Ewòp, Lachin ak Japon e dènyèman te itilize nan Brezil pou trete lenfom. Teknik sa a konsiste de chanje sistèm iminitè a pou ke selil timè yo fasil rekonèt ak elimine nan kò a.

Pou sa, yo retire defans selil T moun nan epi yo jenetik materyèl yo manipile lè yo ajoute jèn nan CAR nan selil yo, ki se ke yo rekonèt kòm yon reseptè antijèn chimerik. Apre ajoute jèn lan, kantite selil yo ogmante e apati moman ke yon bon kantite selil verifye ak prezans estrikti ki pi adapte pou rekonesans timè, gen yon endiksyon ki vin pi grav nan sistèm iminitè moun nan, epi, lè sa a, piki nan selil defans modifye ak jèn CAR la.

Se konsa, gen deklanchman nan sistèm iminitè a, ki kòmanse rekonèt selil timè pi fasil epi li kapab elimine selil sa yo pi efektivman.

Maladi ke terapi jèn ka trete

Terapi jèn se pwomèt pou tretman nenpòt maladi jenetik, sepandan, sèlman pou kèk li ka deja fèt oswa se nan faz tès la. Te koreksyon jenetik etidye avèk objèktif a trete maladi jenetik, tankou fibwoz sistik, konjenital avèg, emofili ak anemi selil digo, pou egzanp, men li te tou te konsidere kòm yon teknik ki ka ankouraje prevansyon de maladi ki pi grav ak konplèks. , tankou pou egzanp kansè, maladi kè ak enfeksyon VIH, pou egzanp.

Malgre yo te plis etidye pou tretman ak prevansyon maladi yo, koreksyon jèn yo ka aplike tou nan plant yo, pou yo vin pi toleran ak chanjman klima epi pi rezistan nan parazit ak pestisid, ak nan manje ki gen objektif pou yo pi nourisan. .

Terapi jèn kont kansè

Terapi jèn pou tretman kansè deja fèt nan kèk peyi e patikilyèman endike pou ka espesifik lesemi, lenfom, melanom oswa sarkom, pou egzanp. Sa a ki kalite terapi konsiste sitou nan aktive selil defans kò a yo rekonèt selil timè ak elimine yo, ki se fè pa enjekte tisi jenetikman modifye oswa viris nan kò pasyan an.

Yo kwè ke, nan tan kap vini an, terapi jèn yo ap vin pi efikas epi ranplase tretman kansè aktyèl yo, sepandan, menm jan li toujou chè epi li mande teknoloji avanse, li de preferans endike nan ka ki pa reponn a tretman ak chimyoterapi, radyoterapi ak operasyon.